Sreda, 24. julij 2013. - Razviti je bilo mogoče enostavnejšo in učinkovitejšo metodo za vstavljanje genov v očesne celice, kar bi lahko znatno razširilo gensko terapijo in tako pomagalo obnoviti vid bolnikom z določenimi boleznimi, ki povzročajo slepoto, vključno z dednimi okvarami. kot sta retinitis pigmentosa in starostne bolezni, kot je makularna degeneracija.
Za razliko od trenutnih načinov zdravljenja je nov postopek hiter in kirurško neinvaziven. Sestavljen je iz transporta normalnih genov skozi celotno mrežnico, da jih oskrbimo v težko dostopne celice.
V zadnjih šestih letih je več skupin znanstvenikov uspešno zdravilo bolnike, prizadene redko dedno očesno bolezen, s taktiko vbrizgavanja virusa, ki vsebuje normalen gen, neposredno v mrežnico očesa z okvarjenim genom. . Kljub temu, da bi nas ta zelo invaziven postopek lahko povabil k misli, da je zelo hiter, virus z normalnim genom ni uspel doseči vseh mrežnic, ki bi jih bilo treba popraviti.
Zabijanje igle skozi mrežnico in vbrizgavanje oblikovalnega virusa za njo je nekoliko nevaren kirurški poseg. Vendar pa zdravniki niso imeli druge možnosti, saj noben virus, ki se uporablja pri transportu in dostavi genov, drugače ne more preiti skozi celo oko, dokler ne doseže fotoreceptorjev, svetlobno občutljivih celic, ki jih potrebujejo terapevtski geni.
Po 14 letih raziskav je ekipa Davida Schafferja, profesorja kemijskega in biomolekularnega inženiringa na kalifornijski univerzi v Berkeleyju ter direktor Centra za matične celice Berkeley, ki je pri tej univerzi, pridobila virus, ki ga vbrizgajo z gensko manipulacijo samo znotraj očesnega humorja in prevaža gene do te populacije težko dostopnih celic na varen in kirurško neinvaziven način.
Novi virus deluje veliko bolje kot trenutno zdravljenje na modelih dveh človeških degenerativnih očesnih bolezni pri glodalcih in lahko prodre v fotoreceptorske celice oči opic, ki so precej podobne tistim pri ljudeh.
Schaffer in njegova ekipa zdaj sodelujejo z zdravniki, da bi prepoznali bolnike, ki bi lahko imeli največ koristi od te tehnike vnosa genov in po ustreznem predkliničnem razvoju pričakujejo, da bodo odšli na klinična preskušanja. Za operacijo sproščanja virusov z geni ne potrebujete več kot 15 minut, zato je mogoče, da se bolniki, ki bodo opravili ta postopek, ob pravilni potrditvi te metode vrnejo domov še isti dan.
John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak in Meike Visel s kalifornijske univerze Berkeley ter Lu Yin in William H. Merigan z univerze Rochester v New Yorku so sodelovali tudi pri raziskovalnem in razvojnem delu. York, obe entiteti v Združenih državah Amerike, in Deniz Dalkara, ki je zdaj na Vision Institute v Parizu.
Vir:
Oznake:
Prehrana Zdravje Cut-In-Otrok
Za razliko od trenutnih načinov zdravljenja je nov postopek hiter in kirurško neinvaziven. Sestavljen je iz transporta normalnih genov skozi celotno mrežnico, da jih oskrbimo v težko dostopne celice.
V zadnjih šestih letih je več skupin znanstvenikov uspešno zdravilo bolnike, prizadene redko dedno očesno bolezen, s taktiko vbrizgavanja virusa, ki vsebuje normalen gen, neposredno v mrežnico očesa z okvarjenim genom. . Kljub temu, da bi nas ta zelo invaziven postopek lahko povabil k misli, da je zelo hiter, virus z normalnim genom ni uspel doseči vseh mrežnic, ki bi jih bilo treba popraviti.
Zabijanje igle skozi mrežnico in vbrizgavanje oblikovalnega virusa za njo je nekoliko nevaren kirurški poseg. Vendar pa zdravniki niso imeli druge možnosti, saj noben virus, ki se uporablja pri transportu in dostavi genov, drugače ne more preiti skozi celo oko, dokler ne doseže fotoreceptorjev, svetlobno občutljivih celic, ki jih potrebujejo terapevtski geni.
Po 14 letih raziskav je ekipa Davida Schafferja, profesorja kemijskega in biomolekularnega inženiringa na kalifornijski univerzi v Berkeleyju ter direktor Centra za matične celice Berkeley, ki je pri tej univerzi, pridobila virus, ki ga vbrizgajo z gensko manipulacijo samo znotraj očesnega humorja in prevaža gene do te populacije težko dostopnih celic na varen in kirurško neinvaziven način.
Novi virus deluje veliko bolje kot trenutno zdravljenje na modelih dveh človeških degenerativnih očesnih bolezni pri glodalcih in lahko prodre v fotoreceptorske celice oči opic, ki so precej podobne tistim pri ljudeh.
Schaffer in njegova ekipa zdaj sodelujejo z zdravniki, da bi prepoznali bolnike, ki bi lahko imeli največ koristi od te tehnike vnosa genov in po ustreznem predkliničnem razvoju pričakujejo, da bodo odšli na klinična preskušanja. Za operacijo sproščanja virusov z geni ne potrebujete več kot 15 minut, zato je mogoče, da se bolniki, ki bodo opravili ta postopek, ob pravilni potrditvi te metode vrnejo domov še isti dan.
John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak in Meike Visel s kalifornijske univerze Berkeley ter Lu Yin in William H. Merigan z univerze Rochester v New Yorku so sodelovali tudi pri raziskovalnem in razvojnem delu. York, obe entiteti v Združenih državah Amerike, in Deniz Dalkara, ki je zdaj na Vision Institute v Parizu.
Vir:
