Vidni medicinski napredek opažamo na skoraj vseh področjih nevrologije. Številni pacienti in zdravniki pa še vedno čakajo na nove terapije, ki bodo bolnikom olajšale življenje z boleznijo. Zakaj nevrološke bolezni postajajo vse večji izziv, na katerih področjih nevrologije napredujemo v zadnjih letih in kaj bolniki čakajo, pravi prof. Jarosław Sławek, predsednik Poljskega nevrološkega društva.
Profesor, katere nevrološke bolezni so trenutno najbolj zahtevne?
Družbe razvitih držav, vključno s Poljsko, se soočajo s postopnim staranjem družbe. To ustvarja številne izzive, tako medicinske kot ekonomske narave. Med nevrološkimi boleznimi, povezanimi s staranjem, sta trenutno nedvomno najbolj zahtevni dve skupini - kapi in nevrodegenerativne bolezni, zlasti Alzheimerjeva in Parkinsonova. Starost je največji dejavnik tveganja pri teh boleznih. Pričakovana življenjska doba se je v zadnjih 100 letih znatno povečala - na začetku 20. stoletja je bilo povprečno življenje 50, zdaj okoli 80 - tako se število ljudi z nevrološkimi boleznimi povečuje. Po 90. letu starosti kognitivne motnje ima kar 40% prebivalstva. Vse bolj se bomo borili z nevrološkimi težavami ter njihovimi zdravstvenimi in ekonomskimi posledicami.
Pri kateri od nevroloških bolezni vidite poseben napredek pri farmakološkem zdravljenju bolnikov?
Skoraj na vseh nevroloških področjih je prišlo do revolucije. Zelo opazna sprememba se je zgodila pri zdravljenju multiple skleroze, kjer pred 30 leti nismo imeli učinkovitega zdravila. Danes imamo skoraj 10 zdravil, ki so že ali bodo prisotna na trgu, tudi na Poljskem, ker so trenutno v postopku registracije ali povračila stroškov. Te terapije, vključno z biološkim zdravljenjem, so izjemno moderne. Omogočajo pacientom "normalno" delovanje in ta čas znatno podaljšajo.
To še niso zdravila, ki bi lahko zdravila bolne, vendar bistveno zmanjšajo invalidnost in upočasnijo potek bolezni. Drugo področje nevrologije, na katerem je bil dosežen velik napredek, je epilepsija, na kateri se je v 20 letih pojavilo veliko novih zdravil, molekul in kirurških metod, vključno z vagusni živec. Druga pogosta bolezen, pri kateri imamo napredna zdravljenja, je "Parkinsonova bolezen". Tu imamo več učinkovitih zdravil. Od konca devetdesetih let imamo tudi globoke možganske stimulacijske postopke, torej vsaditev elektrod v možgane, povezane z zunanjim stimulatorjem (DBS), ki že vrsto let zmanjšujejo simptome te bolezni. Na Poljskem so že dve leti na voljo infuzijske terapije kot alternativa operaciji možganske stimulacije, kot je podkožni apomorfin ali enteralna duodopa.
Tudi pri možganski kapi - od 90. let imamo metodo, s katero se v možganih raztapljajo krvni strdki (tako imenovana intravenska tromboliza), od leta 2015 pa mehanska trombektomija, ki počasi postaja na voljo tudi na Poljskem. Tudi pri zdravljenju hudih oblik migrene so se pojavila nova in zelo učinkovita biološka zdravljenja: botulinski toksin in monoklonska protitelesa.
Spastičnost in distonije zdravimo z injekcijami botulinskega toksina. Vnetne nevropatije (poškodbe perifernih živcev) in številne druge avtoimunske bolezni živčnega sistema zdravimo z intravenskimi infuzijami imunoglobulinov. Ogromen napredek je tudi pri zdravljenju redkih bolezni: mišična atrofija hrbtenice, Pompejeva in Fabryjeva bolezen.
Zato lahko rečemo, da je napredek dosežen na skoraj vseh področjih nevrologije, čeprav sta izjemi dve bolezni, ki ju je še vedno težko zdraviti - Alzheimerjeva bolezen in amiotrofična lateralna skleroza. Prva je najpogostejša oblika demence, druga je razmeroma redka in izjemno težko zdravljiva (primer znanega fizika S. Hawkinga). Njegov potek je zelo dramatičen za bolnike, ki izgubijo moč, imajo mišično atrofijo, povečajo parezo, izgubijo sposobnost dihanja in se popolnoma zavedajo svoje bolezni.
Katera nova inovativna zdravila še posebej izboljšajo učinkovitost zdravljenja? Kako se življenje pacientov spremeni po uvedbi inovativnih terapij?
Inovativne terapije v medicini so biološke terapije, monoklonska protitelesa, katerih namen je poškodovati in nevtralizirati beljakovine. Največja uporaba teh protiteles je pri multipli sklerozi. Uporabljajo se tudi pri migreni, kjer protitelesa napadajo beljakovine, ki povzročajo bolečino.
Zahvaljujoč inovativnemu zdravljenju se potek bolezni upočasni - npr. Pri migreni se pogostost in intenzivnost glavobolov znatno zmanjšata. Z biološkim zdravljenjem se ukvarjajo z Alzheimerjevo in Parkinsonovo boleznijo, vendar rezultati teh študij še niso vidni. Na obzorju je zelo obetavna genska terapija, ki je uporabna tam, kjer disfunkcijo povzroči poškodba gena. Takšne raziskave že potekajo pri Huntingtonovi in Parkinsonovi bolezni.
Bi nam profesor lahko povedal o pacientu, ki se mu je življenje spremenilo zaradi uporabe sodobnih zdravil?
V svoji praksi imam številne primere, ko je sodobno zdravljenje spremenilo življenje pacientov. Predvsem mislim na bolnike z multiplo sklerozo.
Ena od mojih pacientk, mlado dekle, po zaslugi inovativnega zdravljenja deluje povsem normalno - poročila se je, ustanovila svojo jezikovno šolo, rodila otroka in uživa v življenju. Še en bolnik, ki je imel multiplo sklerozo, se je boril z izjemno mišično obremenitvijo. Prejela je baklofe črpalko, da ji je dala zdravilo za sprostitev mišic. Zahvaljujoč temu lahko skoraj 20 let živi normalno in samostojno, kljub ponovitvam in napredovanju bolezni.
Mislim tudi na bolnika s Parkinsonovo boleznijo, ki traja več kot 10 let. Ta gospa, čeprav že po 70 letih, je bila še vedno v dobrem biološkem in duševnem stanju.Polovica dneva je bila v t.i. offie, torej ni bilo v redu. Dali smo ji sodobno enodološko zdravljenje duodope in zdaj dela praktično ves dan z majhnimi obdobji nehotenih gibov. Ali pacient z zgodnjo Parkinsonovo boleznijo, ki je zbolel pred 30. letom starosti. Po vsaditvi globoke možganske stimulacije leta 2003 se je poročil, ima otroka in vozi avto.
Ali imajo poljski bolniki dostop do sodobnih zdravil?
Na žalost tudi pri nas niso na voljo vsa zdravila, ki so na voljo drugje. Še posebej so vidna nesorazmerja na področju redkih bolezni. Običajno gre za zelo drage terapije, ki jim kljub dokazani učinkovitosti na Poljskem ne povrnejo stroškov ali so na voljo, vendar za zelo omejeno skupino bolnikov.
Katere nove terapije čakajo bolniki?
Trenutno bolnikom, ki trpijo za najhujšo obliko migrene, zdravila ne povrnejo. Bolnik je lahko izključen iz življenja več kot pol meseca, na bolniški je, to pa so stroški države. Zato bi bilo koristno tako za bolnike kot za proračun, če bi jim bila ta zdravila povrnjena. To počnejo razvite države, ki koristi zdravljenja pretvorijo v zaslužek dohodka zaposlenega, ki pride na delo.
Čeprav to ne velja za farmakološko zdravljenje, ne morem omeniti, da bolnike čaka sodobnejša metoda zdravljenja ishemične kapi - t.i. mehanska trombektomija. Kar je trenutno največje delo zdravnikov in bolnikov z možgansko kapjo, je omejiti dostop do te metode. V okviru pilotnih projektov naj bi zagnali le 7 centrov, preostale pa naj bi odprli v prihodnjih letih. To pomeni, da učinkovita metoda, ki rešuje učinkovitost in življenje bolnikov, ni na voljo več kot polovici Poljakov.
Številne rešitve v medicini, vključno z nevrologijo, zahtevajo hitro ukrepanje. Nekateri so organizacijske narave, na primer odprava togih časovnih okvirov bivanja otrok v bolnišnici, in lahko prinesejo hitre rezultate, npr. V obliki razpoložljivosti (skrajšanja čakalnih vrst) za zdravstvene storitve. Zahteva pa pogovore, sestanke, resno zdravljenje med zdravniki, nevrologi in ministrstvom za zdravje ali nacionalno zdravstveno blagajno.
Skratka - na številnih področjih je nevroznanost dosegla viden napredek - mnogi bolniki, ki so imeli kot stavek nevrološko bolezen, lahko zdaj uživajo življenje in dobro delujejo. Vendar pa je še vedno veliko terapij, zdravil, ki jih zdravniki, a predvsem bolniki čakajo.
