28. februarja 2017 bo na Poljskem že sedmič potekal Dan redkih bolezni. Do zdaj je bilo diagnosticiranih več kot 7000 redkih bolezni, ki prizadenejo 2 milijona Poljakov. Čeprav bolniki že skoraj desetletje iščejo dostop do ustrezne zdravstvene oskrbe, je njihov položaj še vedno eden najtežjih v Evropi.
Dan redkih bolezni je praznik, ki ga praznujejo v več kot 100 državah po vsem svetu. Letošnja praznovanja bodo potekala pod geslom "Prinašamo upanje". Kot poudarja organizator dogodka, Nacionalni forum za terapijo redkih bolezni, je to poseben trenutek v letu, ko bolniki skupaj govorijo o svojem vzroku - in o tem se lahko veliko govori.
Do zdaj je bilo ugotovljenih 7000 redkih bolezni. Vsak 25. otrok se rodi s tem stanjem. Nekatere bolezni se pojavijo šele v adolescenci ali odrasli dobi.
- Prva težava, s katero se bolniki soočajo na poti, je pravilno diagnozo. Na Poljskem ni specializiranih centrov, kjer bi imeli strokovnjaki izkušnje z diferencialno diagnozo redkih bolezni. Redke bolezni so pogosto multi-simptomatske bolezni, zato bolniki potrebujejo celovito oskrbo strokovnjakov, ki lahko učinkovito kombinirajo simptome in postavijo diagnozo, poudarja Mirosław Zieliński.
Pacienti pozivajo k ustanovitvi glavnega centra za redke bolezni na Poljskem, katerega naloga bo določiti referenčne centre za posebne bolezni po vsej državi. Trenutno ministrstvo deluje na načelih certificiranja drugih centrov v skladu z geografskimi in demografskimi merili. Zaradi raznolikosti in zanemarljivega pojavljanja nekaterih redkih bolezni strokovnjaki predlagajo združitev moči z referenčnimi centri zunaj naše države. Potem bi lahko bolniki dobili potrebno pomoč v drugi evropski državi, ki je že razvila sistem obravnave določene bolezni. Učinkovita in pravilna diagnoza odpira pot zdravljenju in v mnogih primerih daje priložnost za zaustavitev razvoja bolezni in aktivno življenje.
Vredno vedeti- Že 10 let se borimo za redke bolezni. Ta jubilej pa ima nekoliko grenak priokus.Bolniki imajo še vedno težave z dostopom do specialistov, leta iščejo bolezni. Tudi če dobijo diagnozo, mnogi med njimi nimajo možnosti zdravljenja ali pa jo morajo iskati zunaj naše države. Manjkajo registri in specializirani centri, ki bi se lahko ukvarjali s celovito oskrbo bolnikov z redkimi boleznimi. Na žalost smo še vedno leča, ki prikazuje vse pomanjkljivosti poljskega zdravstvenega sistema in ponovno postavlja Poljsko na rep Evrope - pravi Mirosław Zieliński, predsednik Nacionalnega foruma za terapijo redkih bolezni.
Register redkih bolezni
Tema referenčnih centrov je neločljivo povezana s postulatom o oblikovanju poljskega registra redkih bolezni, ki bi bil skladen z drugimi registri v svetu. Register bi oblikovalo ministrstvo za zdravje, podatke pa bi zbirali referenčni centri. Dopolnjujoči se dokument naj bo osnova znanja, ki bi ga lahko uporabljali strokovnjaki, zdravniki primarne zdravstvene oskrbe, bolniki in organi za financiranje zdravljenja - npr. Nacionalna zdravstvena blagajna.
Zdravljenje
Zdravila, namenjena redkim boleznim, so večinoma inovativne terapije, imenovane zdravila sirote. Na Poljskem imajo pacienti dostop do 18 terapij s povračilom stroškov. Trenutno je v Evropski agenciji za zdravila registriranih in odobrenih 212 zdravil sirot.
- Napreden tehnološki postopek in desetine kliničnih preskušanj, ki spremljajo proizvodnjo zdravil sirot, pomenijo, da so lahko terapije drage. Vendar se moramo zavedati, da zdravil sirot ne smemo gledati z enakimi merili, kot ocenjujemo zdravila, ki se uporabljajo v primeru pogostih bolezni. Čeprav je njihova začetna cena lahko velika, ne smemo pozabiti, da so namenjeni veliko manjši populaciji. Pogosto ena redka bolezen prizadene le nekaj ali ducat bolnikov na Poljskem - poudarja Mirosław Zieliński.
Stroškovna učinkovitost je na Poljskem še vedno ovira, ki ljudem, ki se na primer borijo s Fabryjevo boleznijo ali Duchennovim sindromom, onemogoča dostop do terapije. Družbe zato pogosto uveljavljajo svoje pravice na sodišču in se borijo za edino razpoložljivo zdravljenje. Kljub sodbam upravnih sodišč še vedno ostajajo brez zdravljenja. Pozitiven signal za bolnike so lahko nedavni ukrepi, sprejeti v zvezi z Zakonom o povračilu stroškov, ki je bil napoten na javno posvetovanje. Njegova sprememba omogoča farmacevtskim podjetjem, da predstavijo utemeljitev cene zdravila. Podjetja bodo morala dokazati koristi za poljsko gospodarstvo, ki lahko izhajajo iz zagotavljanja posebne obravnave. Kot je poudaril Mirosław Zieliński, je to korak, ki nas lahko približa individualiziranemu in ugodnemu pristopu k zdravilom sirotam, razen merila cene, ki je bilo doslej glavna ovira v postopku povračila drog. Vendar ne smemo pozabiti, da so številna podjetja, ki proizvajajo zdravila, podjetja s kapitalom in sredstvi s sedežem v drugih evropskih državah.
Vredno vedetiDržavni načrt za redke bolezni
Med lanskim praznovanjem dneva redkih bolezni je bila imenovana ministrska skupina za redke bolezni, katere glavna naloga je bila dokončati delo v zvezi z nacionalnim načrtom za redke bolezni - dokumentom, ki bi ga morala Poljska pripraviti do konca leta 2013 v skladu s priporočili Evropske komisije. bo kmalu dokončno oblikovan in bo vseboval smernice za ureditev sistema zdravstvenega in socialnega varstva za redke bolezni.
- Iskreno upamo, da bodo pereči problemi bolnikov našli rešitev v nastajajočem nacionalnem načrtu za redke bolezni. Vendar se zavedamo, da je to le načrt, ki zahteva ločeno izvedbeno strategijo, pravi Mirosław Zieliński.
Upanje v razvoj
Vse več tehnološko naprednih terapij je registriranih tudi v Evropi, tudi za redke bolezni. - V načrtu Evropa 2020 Evropska unija pripisuje velik pomen razvoju kliničnih preskušanj. To težnjo napoveduje tudi ministrstvo za zdravje, ki želi v okviru velike spremembe zakona o povračilu stroškov poljsko farmacevtsko industrijo spodbuditi k raziskavam iskanja novih zdravil za sirote. Govori se tudi o izvajanju nekomercialnih kliničnih preskušanj na Poljskem - dodaja Mirosław Zieliński.
Trenutno veliko bolnikov išče dostop do kliničnih preskušanj in eksperimentalnih terapij zunaj Poljske.
Dan redkih bolezni
Letošnji dan redkih bolezni bo priložnost, da se sodelujoči bolniki in organizacije sestanejo s predstavniki ministrstva za zdravje, ki je prevzelo pokroviteljstvo nad tem dogodkom. Skupaj bodo razpravljali o najnujnejših potrebah in neposrednih načrtih.
Letošnji dan redkih bolezni je začela kampanja v družbenih omrežjih # NiesemyNadzieja, katere namen je opozoriti na redke bolezni in težave poljskih bolnikov. Prvi so se je udeležili igralci Legije Warszawa in Ruch Chorzówa, ki so odigrali tekmo 22 krogov LOTTO Ekstraklasa, ki je bila namenjena ozaveščanju o redkih boleznih in podpori bolnikom. Akcija bo trajala do konca februarja in v njej se lahko udeleži vsak.
Več informacij o delovanju in redkih boleznih najdete na spletnih straneh:
- www.nadziejawgenach.pl
- www.dzienchorobrzadkich.pl
- www.rzadkiechoroby.pl
