Konferenco "Mejniki poljske hematologije" je spremljalo srečanje s prof. Wiesław Jędrzejczak, izjemni poljski hematolog, o katerem je 2. junija izšla knjiga "Pozitivist do kostnega mozga". Na konferenci so med drugim razpravljali vprašanje pogostosti redkih hematoloških bolezni in možnosti zdravljenja poljskih hematoloških bolnikov.
Kakšen je vsakdan v poljski hematologiji leta 2017?
Vsakdanje življenje poljskih bolnikov s krvnimi boleznimi je predvsem dolge vrste in dolga zdravniška posvetovanja. Ni presenetljivo, ker na Poljskem primanjkuje hematologov. Po podatkih vrhovne zdravniške zbornice imamo trenutno 463 hematologov, ki opravljajo ta poklic, kar je ena najnižjih stopenj v Evropski uniji. Bolnišnične postelje so redke, zdravstvene storitve omejene in dostop do novih zdravil omejen. Poleg tega napoved pojavnosti raka v naslednjih desetletjih kaže naraščajoč trend, zlasti v starostni skupini nad 65 let. To velja predvsem za raka krvi, ker se pojavnost raka hematopoetskega in limfnega sistema s starostjo povečuje, Poljaki pa živijo dlje.
Večina bolezni, s katerimi se ukvarja hematolog, ima status redke bolezni, kar pomeni, da prizadene največ 5 ljudi od 10.000, zato na Poljskem letno z redkimi boleznimi trpi manj kot 1900 ljudi. Poznamo skoraj 8000 različnih redkih bolezni, ki prizadenejo 6 do 8 odstotkov. Evropejci. Na Poljskem imamo več kot 2 milijona ljudi, ki jih prizadenejo redke bolezni, med njimi kar 75 odstotkov. so otroci. In le v primeru 4 odstotkov. Pacientom z ponudbo zdravil lahko ponudimo redke bolezni. Poljska je zadnja država v Evropski uniji glede dostopa do nadomeščenih zdravil sirot. Od 200 terapij za sirote, registriranih v EU, povrnemo manj kot 10 odstotkov.
Pogostnost najpogostejših bolezni krvi
- akutna mieloična levkemija: 2 / 100.000
- kronična mieloična levkemija: 1,5 / 100.000
- akutna limfoblastna levkemija: 1 / 100.000
- kronična limfocitna levkemija: 3,5 / 100.000
- difuzni ne-Hodgkinovi limfomi: 3,5 / 100.000
- Hodgkinov limfom: 2,5 / 100.000
- multipli mielom: 3,5 / 100.000
- hemofilija A: 0,5 / 100.000
- druge bolezni so še redkejše, na primer 1 / milijon ali 1/10 milijonov
Na Poljskem imamo težave z dostopom do na novo registriranih zdravil v Evropski uniji za bolnike z redkimi boleznimi.Čeprav je Evropska unija vsem državam članicam priporočila, naj do konca leta 2013 razvijejo in izvajajo nacionalni načrt za redke bolezni, na Poljskem pa je bil prvi osnutek takšnega načrta že pripravljen leta 2012, ni bil odobren in kljub nadaljnjim različicam še vedno nimamo nacionalnega načrta za redke bolezni. .
Glede na izjavo državnega podsekretarja na ministrstvu za zdravje Mareka Tombarkiewicza z dne 23. junija 2017 obstaja verjetnost, da bo čez nekaj mesecev predstavljen Državni načrt za redke bolezni, ki bo med drugim vključeval potreba po uvedbi registra redkih bolezni, izboljšanju diagnostike in uvedbi referenčnih centrov in mrež.
V hematologiji je najpomembnejša zgodnja diagnoza bolezni
Zdravljenje v takih razmerah zahteva prizadevanja številnih strokovnjakov. V hematologiji je najpomembnejše, da bolezen čim prej diagnosticiramo pri družinskem zdravniku, kar potrdi posvetovanje s hematologom.
Družinski zdravnik bi moral redno naročiti osnovne preglede, tj. triada: krvna slika, analiza urina in ESR, kar bo omogočilo hitro prepoznavanje raka krvi - zlasti po 50. letu starosti
Morfologija krvi, analiza urina in ESR, ki jih vsak bolnik opravi vsaj enkrat na leto, bodo omogočile odkrivanje kakršnih koli nepravilnosti v zgodnji fazi in priložnost za ustrezen zdravniški poseg. Prejšnji teden je predsednik Republike Poljske Andrzej Duda podpisal zakon o nujnih terapijah, ki uvaja predpise, ki olajšajo dostop do nestandardne terapije v zdravstvenih in življenjsko nevarnih situacijah. V skladu z novimi predpisi bo minister za zdravje lahko izdal posamično soglasje za kritje stroškov zdravila z dokazano učinkovitostjo, ki se ne financira iz javnih sredstev, če je to nujno za reševanje bolnikovega življenja ali zdravja in utemeljeno z zdravstvenimi indikacijami. Ljudje, ki trpijo za redkimi boleznimi, kot je Fabryjeva bolezen, se pogosto znajdejo v tej situaciji. Ena redkih bolezni krvi je nočna paroksizmalna hemoglobinurija (PNH) - progresivna, življenjsko nevarna bolezen, ki prizadene ljudi, stare od 30 do 45 let. Na Poljskem z njo trpi približno 40-50 bolnikov. V skladu z mednarodnimi priporočili je izbira zdravljenja pri bolnikih z nočno paroksizmalno hemoglobinurijo zdravilo, ki je z dokazano učinkovitostjo in varnostjo v randomiziranih kliničnih preskušanjih prejelo pozitivno priporočilo Sveta za preglednost in predsednika AOTMiT za zdravljenje nočne paroksizmalne hemoglobinurije (Priporočilo št. 70/2016 z dne 10. November 2016), vendar ni povrnjen.
Vredno vedeti
Največji dosežki poljske hematologije in njihov ustvarjalec (del predstavitve prof. Jędrzejczaka)
- Edward Biernacki - leta 1898 je uvedel reakcijo, ki se običajno uporablja še danes, ime pa je prevzel po imenu odkritelja - Biernackijev test, torej priljubljeni test OB;
- Ludwik Hirszfeld - odkril pravila dedovanja krvnih skupin in predstavil njihova imena;
- Jan Raszek - izvedel prve preskuse presaditve kostnega mozga na svetu (najprej na kuncih, nato na otrocih);
- Tadeusz Tempka - ustanovitelj "krakovske hematološke šole" in poljskega društva hematologov (danes tudi transfuzijcev);
- Przemysław Czerski - prvi poljski eksperimentalni hematolog, je gojil kostni mozeg v difuzijskih komorah, implantiranih v kunce;
- Julian Aleksandrowicz - naslednik Tadeusza Tempke in filozof medicine;
- Włodzimierz Ławkowicz, Izabela Krzemińska-Ławkowiczowa - ustanovitelji varšavske hematološke šole;
- Edward Kowalski - oče poljske koagulacije;
- Zofia Kuratowska - je ustanovila hematološko kliniko na Medicinski univerzi v Varšavi skupaj s svojim možem - prof. Lewartowski - odkril, da se v ledvicah proizvaja eritropoetin (hormon, odgovoren za proizvodnjo rdečih krvnih celic);
- Jerzy Hołowiecki - opravil prvo presaditev na Poljskem pri nepovezanem darovalcu (presaditev je opravila Urszula Jaworska, kasnejša ustanoviteljica fundacije za pomoč ljudem, ki trpijo za levkemijo); Jerzy Hołowiecki je ustanovil tudi poljsko skupino akutnih Białaczek (PALG), ki je izboljšala zdravljenje teh bolezni na Poljskem in jih spravila na svetovno raven.
Na Poljskem ni niti enega centra za zdravljenje hemofilije, kjer bi bolnik s hemofilijo na enem mestu prejemal nasvete zdravnikov različnih specialnosti. Bolniki se že vrsto let borijo za tak kraj. Po navedbah ministrstva za zdravje obstaja možnost za celovito oskrbo, saj so se stroški zdravljenja hemofilije znatno povečali. To bo omogočilo učinkovitejšo terapijo. Ministrstvo za zdravje napoveduje nadaljevanje nacionalnega programa zdravljenja bolnikov s hemofilijo in sorodnimi hemoragičnimi motnjami, v okviru katerega bodo med drugim Uvedla bi se individualizirana multidisciplinarna oskrba, dostavila bi se domača zdravila za hudo bolne in spremenili postopki reševanja. 27. junija je na ministrstvu za zdravje potekal sestanek, na katerem so razpravljali o vprašanjih, povezanih z nadaljevanjem nacionalnega programa zdravljenja hemofilije. Čakamo na rezultate pogovorov. Poudariti je treba, da bolniki s krvnimi boleznimi živijo dlje in ohranjajo kakovost življenja predvsem zaradi dostopa do sodobnega zdravljenja.
Bolniki sami lahko vplivajo na kakovost življenja, na primer s cepljenjem proti gripi.
Ljudem s hematološkimi boleznimi cepljenje proti gripi priporoča prof. Leokadia Brydak: - Nacionalni center za gripo, Oddelek za raziskave gripe v NIPH-NIH, je v sodelovanju s kliniki opravil študije v skupinah z visokim tveganjem, kjer je bil ocenjen humoralni odziv na cepljenje proti gripi, ob upoštevanju visokega tveganja, zlasti za to skupino ljudje so okuženi z virusom gripe, npr. pri otrocih s hemofilijo, akutno limfoblastno levkemijo, rakom dojk, rakom ščitnice, ne-Hodgkinovim limfomom, Wegenerjevo granulomatozo itd. Zgornje študije so pokazale, da je redno cepljenje proti gripi ena od redkih stvari kar je mogoče storiti za zaščito posameznikov pred potencialnim tveganjem za resne zaplete zaradi gripe.
Pomembne spremembe v diagnostiki in zdravljenju hematoloških bolezni ter upanje bolnikov
1. Najnovejši osnutek dopolnitve seznama zdravil s povračilom stroškov, ki naj bi začel veljati 1. julija 2017, predvideva dodajanje nove aktivne snovi, bosutiniba, v obstoječi program zdravil v okviru programa za zdravljenje "Zdravljenje kronične mieloične levkemije (ICD-10 C 92.1)".
2. Zgornješleški otroški zdravstveni center v Katovicah spremeni postopek anestezije otrok med biopsijo kostnega mozga. Vsem bo na voljo splošna anestezija. Spremembe so nastale po medijskih poročilih več bolnišnic, v katerih naj bi med temi operacijami trpeli otroci.
3. V treh centrih v ZDA marca letos. Začela so se klinična preskušanja poljskega pripravka za akutno mieloično levkemijo z dovoljenjem italijanskega podjetja. Pri zdravljenju akutne mieloične levkemije nenehno iščemo nova zdravila, saj je učinkovitost zdravljenja žal nizka. Petletno preživetje dosežemo v 24 odstotkih. bolniki, večinoma pa starejši ljudje trpijo za levkemijo. Dvakrat bolj učinkovito zdravljenje dosežemo pri bolnikih, mlajših od 50 let.
4. Ministrstvo za zdravje trenutno vodi upravni postopek za povrnitev stroškov zdravila Pixantron v okviru programa za zdravljenje ne-Hodgkinovih limfomov. Po besedah nacionalnega svetovalca na področju hematologije prof. Wiesław Jędrzejczak, število bolnikov, ki bi lahko bili upravičeni do programa drog s piksantronom, je približno 50–100 bolnikov.
5. Po podatkih ministrstva za zdravje naj bi bili naslednji prebojni hematološki zdravili (piksantron, ibrutinib, nivolumab, breduksimab) vključeni v septembrska in novembrska obvestila na seznam povrnjenih zdravil.
6. Upamo, da je bila v letih 2010–2017 v Evropski uniji registrirana 21 novih tehnologij zdravil na področju zdravljenja raka krvi v 35 novih indikacijah za registracijo. Naj poljski bolniki postanejo upravičenci vseh teh odkritij.
-pod-kontrol.jpg)
