Sreda, 17. julij 2013. - Gre za znanstveni napredek, ki traja 15 let raziskav, vendar že daje prve rezultate. V Italiji šest otrok z redkimi in neozdravljivimi boleznimi že tri leta zdravi z gensko terapijo in že kažejo velik napredek.
Virus AIDS-a se lahko uporablja za zdravljenje dveh resnih podedovanih bolezni. Leta 1996 je italijanski znanstvenik odkril, da je to mogoče in po dolgoletnih raziskavah in milijonskih naložbah podjetja Telethon prvotna terapija oživi šest otrok.
Uspehi dveh raziskav, ki jih je objavil Science in izpeljal Inštitut za gensko terapijo San Raffaele Telethon (TIGET) v Italiji, kažejo, da je to zdravljenje za zdaj učinkovito proti dvema resnima genetskima boleznoma: metahromatski levkodistrofiji in Wiskott sindromu -Aldrich.
Otroci, ki se v tej ustanovi zdravijo s to tehniko, so: Mohammad iz Libanona (fotografija, levo), Giovanni in Jacob iz ZDA, Kamal iz Egipta, Samuel, iz Italije (fotografija) in Canalp, iz Turčije.
Trije so trpeli za metahromno levkodistrofijo, trije pa so imeli Wiskott-Aldrichov sindrom, vsi šesti pa so si opomogli z gensko terapijo: lahko živijo normalno življenje in hodijo v šolo.
Čeprav gre za dve različni bolezni, je zdravljenje enako: matične celice bolnikov izločajo iz kostnega mozga, ki jih v laboratoriju manipulirajo z dodajanjem modificiranega virusa HIV (komaj zadrži 2-4% svojega prvotnega genoma) da bi odpravili gensko napako, ki jim povzroča bolezni, in jih ponovno vbrizgamo v organizem bolnikov.
Tako se doseže, da se kostni mozeg otrok potem popolnoma nadomesti z novimi celicami in se začnejo obnavljati.
"Tri leta po začetku kliničnega preskušanja so rezultati, dobljeni pri prvih šestih bolnikih, zelo spodbudni: terapija ni samo varna, ampak tudi učinkovita in lahko spremeni klinično zgodovino teh resnih bolezni, " je dejal Luigi Naldini, direktor TIGET-a.
Njegovi kolegi verjamejo, da odkritje odpira pot novim terapijam za zdravljenje drugih bolezni v prihodnosti.
Vir:
Oznake:
Prehrana-In-Prehrana Drugačen Novice
Virus AIDS-a se lahko uporablja za zdravljenje dveh resnih podedovanih bolezni. Leta 1996 je italijanski znanstvenik odkril, da je to mogoče in po dolgoletnih raziskavah in milijonskih naložbah podjetja Telethon prvotna terapija oživi šest otrok.
Uspehi dveh raziskav, ki jih je objavil Science in izpeljal Inštitut za gensko terapijo San Raffaele Telethon (TIGET) v Italiji, kažejo, da je to zdravljenje za zdaj učinkovito proti dvema resnima genetskima boleznoma: metahromatski levkodistrofiji in Wiskott sindromu -Aldrich.
Otroci, ki se v tej ustanovi zdravijo s to tehniko, so: Mohammad iz Libanona (fotografija, levo), Giovanni in Jacob iz ZDA, Kamal iz Egipta, Samuel, iz Italije (fotografija) in Canalp, iz Turčije.
Trije so trpeli za metahromno levkodistrofijo, trije pa so imeli Wiskott-Aldrichov sindrom, vsi šesti pa so si opomogli z gensko terapijo: lahko živijo normalno življenje in hodijo v šolo.
Čeprav gre za dve različni bolezni, je zdravljenje enako: matične celice bolnikov izločajo iz kostnega mozga, ki jih v laboratoriju manipulirajo z dodajanjem modificiranega virusa HIV (komaj zadrži 2-4% svojega prvotnega genoma) da bi odpravili gensko napako, ki jim povzroča bolezni, in jih ponovno vbrizgamo v organizem bolnikov.
Tako se doseže, da se kostni mozeg otrok potem popolnoma nadomesti z novimi celicami in se začnejo obnavljati.
"Tri leta po začetku kliničnega preskušanja so rezultati, dobljeni pri prvih šestih bolnikih, zelo spodbudni: terapija ni samo varna, ampak tudi učinkovita in lahko spremeni klinično zgodovino teh resnih bolezni, " je dejal Luigi Naldini, direktor TIGET-a.
Njegovi kolegi verjamejo, da odkritje odpira pot novim terapijam za zdravljenje drugih bolezni v prihodnosti.
Vir: