Med poljskim praznovanjem svetovnega dneva redkih bolezni, ki je potekal 29. februarja letos. v Varšavi so bolniki, voditelji pacientovih organizacij, strokovnjaki in predstavniki ministrstva za zdravje povzeli leto 2019, ki je prineslo številne pozitivne odločitve o povračilu stroškov. Ključni nacionalni načrt redkih bolezni za paciente še ni dokončno odobren. V skladu z izjavo MZ naj bi vlada dokončno sprejela dokument 30. junija letos.
Bolniki cenijo število pozitivnih odločb o povračilu stroškov, ki jih je leta 2019 sprejelo ministrstvo za zdravje
Letos so intenzivno delali na Državnem načrtu za redke bolezni. Kljub odobritvi ministrstva za zdravje se v končni verziji ni strinjala kanclerka premierja. Za to je še vedno potrebno nekaj pojasnil in podrobnosti.
- Zadnje leto nam je jasno pokazalo, da je ministrstvo za zdravje ubralo pravo smer, ko gre za povračilo zdravil za redke bolezni. Povračilo je bilo odobreno za Fabryjevo bolezen, akromegalijo, Crohnovo bolezen ali Gaucherjevo bolezen; zdravljenje bolnikov z mukopolisaharidozo tipa VI in bolniki z EB (alveolarna epidermalna ločitev) so dobili povrnjen dostop do potrebnih specialnih povojev - poudaril je Stanisław Maćkowiak, predsednik Federacije poljskih bolnikov.
- Lanska pozitivna odločitev za povračilo nadomestnega encimskega zdravljenja pri Fabryjevi bolezni nam je pokazala, da ministrstvo za zdravje ni ravnodušno do trpljenja bolnikov z redkimi boleznimi. Odprla je vrata, ki so bila dolga leta zaprta za bolnike s Fabryjevo boleznijo. Danes lahko bolniki s to boleznijo končno živijo brez strahu za jutri, brez trpljenja in brez bolečin - Anna Moskal, predsednica Združenja družin z Fabryjevo boleznijo.
- Povračilo peroralnega zdravljenja z eliglustatom za bolnike z Gaucherjevo boleznijo tipa I, ki začne veljati 1. marca, je pomembna novost pri zdravljenju te bolezni in pomembno izboljšanje kakovosti življenja ljudi, ki trpijo zaradi ene od mutacij bolezni. Možnost jemanja zdravila doma, v službi ali na poti, brez potrebe po rednih intravenskih infuzijah ter dragih in dolgotrajnih obiskih bolnišnic, je priložnost za številne bolnike, da živijo normalno življenje in so dejavni pri delu. Poleg tega je nova terapevtska rešitev tudi preboj za tiste, ki zaradi različnih razlogov ne morejo imeti koristi od drugih oblik zdravljenja, je dejal Błażej Jelonek, Združenje družin z Gaucherjevo boleznijo.
Ministrstvo za zdravje razglaša končni datum sprejetja Državnega načrta za redke bolezni
Nacionalni načrt za redke bolezni še ni sprejet. Ministrstvo kot skrajni rok določa: 30. junij letos. in 2. marca ustanovi posebno skupino. Skupnost bolnikov računa na zgodnejši datum za začetek veljavnosti težko pričakovanega dokumenta.
Zdi se, da bodo leta 2019 dela v zvezi z nacionalnim načrtom za redke bolezni končana. Dokument, ki ga je v zadnjih letih skupaj razvila skupnost bolnikov, vlada lani ni dokončno odobrila, kot je bilo pričakovano. Glede na izjavo ministrstva za zdravje, vključno z ministroma Jacekom Gadomskim in Maciejem Miłkowskim, naj bi bila sprejeta do 30. junija letos.
- Veselimo se sprejetja nacionalnega načrta za redke bolezni. Iskreno upamo, da se bo to zgodilo pred veliko nočjo. Pripravljen dokument ustreza našim pričakovanjem in kar je pomembno, zdravnikom ustreza kot strategija. Hitro izvajanje nacionalnega načrta za redke bolezni bo v bližnji prihodnosti omogočilo sklicevanje na centre, ki se ukvarjajo z zdravljenjem redkih bolezni. Povezan je z določitvijo meril, ki jih morajo centri izpolnjevati, da bi dobili status referenčnega centra, in zanje določiti stopnjo kapitalizacije. Prav tako je treba pospešiti delo pri oblikovanju registra redkih bolezni - je dejal Mirosław Zieliński, predsednik Nacionalnega foruma za terapijo redkih bolezni.
- V zvezi s povračilom stroškov pričakujemo nadaljnje pozitivne odločitve, ki bodo povečale dostop do sodobnih terapij, namenjenih redkim boleznim, kot so PAH (pljučna arterijska hipertenzija), TTR amiloidoza, bolezen Duchenne, bolezen Niemann Pick, cistična fibroza in Fabryjeva bolezen (tretje zdravilo, peroralno) in zagotavljanje dostopa do hidrofilnih katetrov za bolnike s prirojeno spina bifido. Kot skupnost bolnikov pričakujemo spremembo zakona o povračilu, ki bi uvedel nova pravila za ocenjevanje zdravil, namenjenih redkim boleznim, ki temeljijo na MCDA (večkriterijska analiza odločitve), tudi v obsegu, ki omogoča prijavo za povračilo novih genetskih terapij, kot je CAR-T. pričakovanja so se uresničila, redke bolezni je treba uvrstiti na seznam prednostnih nalog ministra za zdravje - je povzel Mirosław Zieliński.
Ustanovitev skupine za redke bolezni
Predstavnik ministrstva za zdravje, minister Maciej Miłkowski, ki je bil prisoten na konferenci, je razglasil izvajanje načrta za redke bolezni najkasneje do 30. junija 2020. Dokument je bil Stalnemu odboru Sveta ministrov predložen novembra lani. Zdaj je treba pripraviti operativni načrt. V skladu z izjavo ministrstva je bila 2. marca 2020 ustanovljena skupina za redke bolezni. Cilj ekipe je razviti rešitve, pomembne na področjih za bolnike z redkimi boleznimi, namenjene:
- izboljšanje diagnoze in zdravljenja redkih bolezni v Republiki Poljski v skladu s standardi, sprejetimi v Evropski uniji;
- zagotavljanje dostopa do visokokakovostnih, inovativnih zdravstvenih storitev;
- razvoj in širjenje znanja o redkih boleznih.
Predsednik ekipe je bil prof. dr hab. med. Krystyna Chrzanowska, predstavnica Inštituta "Otroški spominsko-zdravstveni center", nacionalna koordinatorka projekta ORPHANET.
Imenovanje ekipe z obljubo vključitve redkih bolezni na seznam zdravstvenih prednostnih nalog Republike Poljske in dosleden dialog ministrstva za zdravje s pacienti glede vprašanja razširitve seznamov povračil s stroškovno učinkovitimi terapijami in medicinskimi pripomočki nam daje upanje, da se bo leto 2020 za poljske paciente izkazalo za leto. preboj in bo vprašanja redkih bolezni trajno vključil v poljski pravni red.
